Un grupo de médicos del Hospital Moorfields Eye y del University College London (UCL) logró un avance histórico en el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (LCA), una enfermedad genética poco frecuente que causa ceguera desde el nacimiento.

La investigación utilizó una terapia génica innovadora que introduce una copia funcional del gen AIPL1 directamente en la retina mediante una microinyección. Este gen es esencial para el funcionamiento de las células fotorreceptoras, encargadas de captar la luz.

Tras el tratamiento, varios de los niños tratados recuperaron parcialmente la capacidad de percibir luz, formas y movimiento, un progreso sin precedentes para una enfermedad que hasta ahora no tenía cura.

Los resultados del ensayo clínico, publicados en febrero de 2025, abren una nueva vía para el desarrollo de terapias génicas dirigidas a otras distrofias retinianas hereditarias. Este hito confirma el potencial de la biotecnología para transformar la práctica oftalmológica en el futuro cercano.

Fuentes:
The Guardian. Doctors in London cure blindness in children with rare condition (20 febrero 2025).